La FDA a approuvé l’utilisation dans la SLA de la molécule Edaravone (Mitsubishi Tanabe Pharma – Japon), un antioxydant développé pour le traitement des AVC. Bien que l’utilisation soit complexe (traitement par voie IV en perfusion de 60 mg par cycle de 14 jours par mois, nécessitant hospitalisation initiale pour la mise en place d’un dispositif fixe intraveineux et surveillance de la tolérance pour les 2 premières cures) et bien que les résultats soit modestes (diminution de la progression de la maladie chez 7% des patients traités, sans marqueurs permettant de sélectionner des répondeurs), n’affectant pas la survie et démontrés sur quelques semaines sans preuve à ce jour d’effets à plus long terme, la tolérance jugée acceptable (troubles d’équilibre, réactions cutanées, hématomes ..) peut amener en France certaines personnes atteintes de SLA à demander à bénéficier de ce traitement alors que l’approbation FDA ne couvre pas autorisation d’utilisation en Europe.
Une demande d’ATU nominative pour le RADICAVA peut être sollicitée auprès de l’ANSM selon la procédure réglementaire en vigueur (voir fiche caractéristiques produit de la FDA : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/209176lbl.pdf).
Des restrictions d’utilisation peuvent être imposées par l’ANSM comme la prescription par un neurologue exerçant dans un centre SLA labélisé par la DGOS. Des restrictions d’indication sont à prévoir, notamment en limitation de l’usage aux personnes répondant aux critères de la population SLA sur laquelle l’effet a été démontré (durée de la maladie < 2 ans, fonction ventilatoire normale – CVF > 80%, aucun item de l’échelle fonctionnelle ALSFRS-R < 2 …).
L’autorisation d’utilisation est soumise à l’appréciation de l’ANSM. Noter que la FDA a demandé des informations de suivis en termes de tolérance hépatique et de carcinogénèse et qu’un suivi document sera exigé par l’ANSM.
La communauté médicale française est partie prenante dans la proposition du groupe Européen ENCALS de demander à la firme MT Pharma de mener des études en Europe dans la mesure où les essais ont été menés au japon et aux USA et que l’on sait que les caractéristiques génétiques des populations peuvent être un facteur de réponse ou non à un traitement.
Communiqué de presse de la Filière FILSLAN – 2 octobre 2017
Des éléments de réponse aux questions les plus fréquentes qui nous sont posées sur : le diagnostic, le traitement, le suivi de la maladie, la vie quotidienne, la prise en charge et les aides, la recherche, …
Le neurone est une des cellules composant le tissu nerveux avec les cellules gliales. Les neurones constituent l’unité fonctionnelle du système nerveux et les cellules gliales assurent le soutien et la nutrition des cellules nerveuses. Le système nerveux comprend environ cent milliards de neurones. Le neurone est une cellule dite polarisée avec des prolongements qui conduisent l’information et qui véhiculent les substances nécessaires au bon fonctionnement de la cellule. Les ‘dendrites’ sont des prolongements centripètes allant de la périphérie vers le corps cellulaire. Les axones sont centrifuges et vont du corps cellulaire vers la périphérie. La jonction entre l’axone d’une cellule et les dendrites d’une autre cellule est appelée synapse.
Le neurone moteur, également appelé « motoneurone », est une cellule nerveuse spécialisée dans la commande des mouvements. Il existe en fait deux grands types de neurones moteurs, le premier est dit central et se situe dans le cerveau, il achemine le message initial du cerveau jusque dans la moelle épinière. Le second, dit périphérique, débute dans la moelle épinière et achemine le message de la moelle épinière jusqu’aux muscles. Dans les atteintes des neurones moteurs, seules les fonctions motrices sont touchées, il n’existe donc pas de troubles sphinctériens, de troubles de la sensibilité, ni de troubles de l’intelligence.
Il n’y a pas de cause précise identifiée à l’heure actuelle. Il existe plusieurs hypothèses pour expliquer la dégénérescence du neurone moteur.
Certaines sont en faveur de facteurs environnementaux, d’autres des facteurs endogènes, c’est-à-dire de mécanismes internes produits par l’organisme Aucune étude n’a pour l’instant mis en évidence de mécanisme précis. Les études qui ont été menées jusqu’à présent étaient axées sur l’un ou l’autre facteur. Ces recherches n’ayant rien donné, des études sont menées pour déterminer s’il existe des facteurs croisés entre les facteurs environnementaux et endogènes.
En fonction du mode de début, on distingue : les formes bulbaires avec l’apparition en premier de troubles de la parole ou de la déglutition et les formes spinales (c’est-à-dire touchant la moelle épinière) avec une apparition initiale sur un des membres. Il existe des SLA dites monoméliques, qui ne touchent qu’un membre, et une variante est la paralysie bulbaire pure qui ne touche que la déglutition et la parole.
