=> La tribune du professeur Claude Desnuelle, ci-dessous, a été publiée dans le journal Les Echos sur ses versions papier et électronique.
La sclérose latérale amyotrophique (SLA), ou maladie de Charcot, est une maladie neurologique invalidante et incurable. Au cours de l’existence, nous avons tous 1 risque sur 300 de la développer et, chaque jour, dans notre pays, cinq nouveaux diagnostics sont posés. En quelques mois, les fonctions motrices et la parole disparaissent, les capacités respiratoires et à se nourrir se restreignent. Une fois le diagnostic établi, l’espérance de vie n’excède pas cinq ans. Malheureusement, depuis plus de vingt-cinq ans, le seul traitement autorisé sur notre territoire est le Riluzole, qui prolonge la survie d’environ trois mois. Toutefois, une lueur d’espoir semble poindre.
En effet, il y a quelques mois, les autorités de santé américaines et canadiennes ont donné le feu vert à un accès précoce pour l’AMX0035, du laboratoire Amylyx Pharmaceuticals, un traitement combinant deux molécules déjà approuvées dans d’autres indications que la SLA. Cette autorisation s’appuie sur les résultats d’une étude de phase 2 (Centaur), réalisée par les plus grands centres universitaires mondiaux, qui ont révélé une augmentation de la survie de six mois et demi pour les malades traités, soit une baisse du risque de décès de 43 % ! Pour obtenir ces autorisations, le laboratoire s’est engagé à fournir des résultats d’une étude de phase 3 (Phoenix), testant les effets de l’AMX0035 sur le cours évolutif de la SLA.
Pour Amylyx Pharmaceuticals, il est donc essentiel que Phoenix se maintienne, or ne pouvant plus compter sur les États-Unis ou le Canada – les personnes atteintes de SLA ayant désormais la possibilité d’obtenir le médicament sans risquer d’être dans le bras placebo d’un essai –, le laboratoire a choisi de poursuivre l’étude en Europe, et notamment en France. Ainsi, pour nos concitoyens l’unique façon d’accéder à l’AMX0035 est d’intégrer l’essai pour lequel il faut remplir des critères très sélectifs d’inclusion, mais également de courir le risque de recevoir pendant quarante-huit semaines, soit près d’un an, un placebo inactif ! Quand on sait la vitesse d’évolution de la maladie et que moins d’un malade sur cent pourra, en France, participer à Phoenix, cette option est inacceptable ! Les personnes atteintes de SLA n’ont pas une minute à perdre !
Par ailleurs, une autre menace se profile, qui touche, cette fois, à la santé publique : la multiplication des tentatives d’automédication à travers le marché noir du médicament sur la Toile pour obtenir les deux composants moléculaires. Des personnes sont ainsi prêtes à courir des risques sanitaires dans l’unique espoir de gagner quelques mois de vie supplémentaires, mais aussi à s’endetter, car ces molécules non autorisées reviennent à plus de 3 000 € par mois ! Les laboratoires qui les produisent à l’étranger ont vite compris la manne financière en augmentant le prix de la boîte de médicaments de… 400 € ! Le désespoir des uns fait le bonheur financier des autres…
Pourtant les pouvoirs publics français ont instauré un dispositif destiné à simplifier et à accélérer l’accès à l’innovation pour des médicaments dans des pathologies rares : l’autorisation d’accès précoce. Les conditions requises pour le déployer, selon l’Agence nationale de sécurité du médicament, sont ici totalement réunies : rapport bénéfice/risque favorable, traitement d’une maladie grave, rare et invalidante, pas d’autres traitements disponibles, mise en œuvre ne pouvant être différée en raison de l’évolution particulièrement rapide, médicament présumé innovant.
Alors qu’attendons-nous pour déclencher une autorisation d’accès précoce à l’AMX0035 ? Pour quelles raisons nos concitoyens ne pourraient-ils pas profiter de cette avancée ? Il est urgent que le gouvernement s’empare de cette question de santé publique, car chaque minute qui passe, dans notre pays, est une minute de perdue pour les personnes atteintes de SLA.
Pr C. Desnuelle, vice-président de l’ARSLA
Des éléments de réponse aux questions les plus fréquentes qui nous sont posées sur : le diagnostic, le traitement, le suivi de la maladie, la vie quotidienne, la prise en charge et les aides, la recherche, …
Le neurone est une des cellules composant le tissu nerveux avec les cellules gliales. Les neurones constituent l’unité fonctionnelle du système nerveux et les cellules gliales assurent le soutien et la nutrition des cellules nerveuses. Le système nerveux comprend environ cent milliards de neurones. Le neurone est une cellule dite polarisée avec des prolongements qui conduisent l’information et qui véhiculent les substances nécessaires au bon fonctionnement de la cellule. Les ‘dendrites’ sont des prolongements centripètes allant de la périphérie vers le corps cellulaire. Les axones sont centrifuges et vont du corps cellulaire vers la périphérie. La jonction entre l’axone d’une cellule et les dendrites d’une autre cellule est appelée synapse.
Le neurone moteur, également appelé « motoneurone », est une cellule nerveuse spécialisée dans la commande des mouvements. Il existe en fait deux grands types de neurones moteurs, le premier est dit central et se situe dans le cerveau, il achemine le message initial du cerveau jusque dans la moelle épinière. Le second, dit périphérique, débute dans la moelle épinière et achemine le message de la moelle épinière jusqu’aux muscles. Dans les atteintes des neurones moteurs, seules les fonctions motrices sont touchées, il n’existe donc pas de troubles sphinctériens, de troubles de la sensibilité, ni de troubles de l’intelligence.
Il n’y a pas de cause précise identifiée à l’heure actuelle. Il existe plusieurs hypothèses pour expliquer la dégénérescence du neurone moteur.
Certaines sont en faveur de facteurs environnementaux, d’autres des facteurs endogènes, c’est-à-dire de mécanismes internes produits par l’organisme Aucune étude n’a pour l’instant mis en évidence de mécanisme précis. Les études qui ont été menées jusqu’à présent étaient axées sur l’un ou l’autre facteur. Ces recherches n’ayant rien donné, des études sont menées pour déterminer s’il existe des facteurs croisés entre les facteurs environnementaux et endogènes.
En fonction du mode de début, on distingue : les formes bulbaires avec l’apparition en premier de troubles de la parole ou de la déglutition et les formes spinales (c’est-à-dire touchant la moelle épinière) avec une apparition initiale sur un des membres. Il existe des SLA dites monoméliques, qui ne touchent qu’un membre, et une variante est la paralysie bulbaire pure qui ne touche que la déglutition et la parole.
