La Fondation Prize4Life, engagée dans la lutte contre la sclérose latérale amyotrophique, a remis le prix Avi Kremer ALS Treatment à l’équipe française de Martine Barkats et Maria-Grazia Biferi (Institut de Myologie/Inserm/UPMC) pour leurs travaux de thérapie génique financés en partie par l’ARSLA en 2013.
C’est en 2012 que La Fondation Prize4life lançait aux chercheurs du monde entier un véritable défi : mettre au point un concept thérapeutique, vérifiable et reproductible, augmentant l’espérance de vie d’au moins 25% de souris modèles de la maladie.
Déterminée à faire émerger des traitements curatifs contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative grave (connue aussi sous le nom de maladie de Charcot) dont certaines formes sont d’origine génétique, Prize4life, a donc remis le prix Avi kremer ALS Treatment à l’équipe de Martine Barkats et Maria-Grazia Biferi.
L’équipe « Transfert de gène dans le système nerveux central & biothérapie des maladies du motoneurone » a en effet développé une thérapie génique inhibant l’expression du gène SOD1, impliqué dans l’une des formes génétiques de la SLA. L’espérance de vie des souris traitées à l’âge adulte a été augmentée de plus de 50 % dépassant ainsi le seuil fixé par Prize4Life.
Des résultats récompensés par la Fondation à hauteur de 1 million de dollars.
Ces travaux innovants ouvrent des perspectives thérapeutiques pour cette maladie qui ne bénéficie d’aucun traitement curatif à ce jour.
« J’ai rejoint l’équipe de Martine Barkats, au sein de l’Institut de Myologie, en 2011, en tant que Post-doc. L’équipe s’intéressait alors aux maladies du motoneurone et plus précisément à l’amyotrophie spinale. J’ai alors commencé à travailler avec eux sur la thérapie génique dans la sclérose latérale amyotrophique. Nous avons rejoint le projet lancé par la Fondation Prize4Life, car nous répondions à tous leurs critères.
Nous sommes très fiers d’avoir obtenu ce prix, parmi les 16 projets présentés. C’est pour nous une vraie reconnaissance de notre travail et aussi l’occasion d’attirer l’attention sur cette maladie et sur la piste innovante qu’est la thérapie génique.
Aujourd’hui, nous allons pouvoir continuer àtravailler pour adapter ce protocole à l’Homme . C’est un vrai espoir pour cette maladie » a déclaré le Dr Maria-Grazia Biferi.
Des éléments de réponse aux questions les plus fréquentes qui nous sont posées sur : le diagnostic, le traitement, le suivi de la maladie, la vie quotidienne, la prise en charge et les aides, la recherche, …
Le neurone est une des cellules composant le tissu nerveux avec les cellules gliales. Les neurones constituent l’unité fonctionnelle du système nerveux et les cellules gliales assurent le soutien et la nutrition des cellules nerveuses. Le système nerveux comprend environ cent milliards de neurones. Le neurone est une cellule dite polarisée avec des prolongements qui conduisent l’information et qui véhiculent les substances nécessaires au bon fonctionnement de la cellule. Les ‘dendrites’ sont des prolongements centripètes allant de la périphérie vers le corps cellulaire. Les axones sont centrifuges et vont du corps cellulaire vers la périphérie. La jonction entre l’axone d’une cellule et les dendrites d’une autre cellule est appelée synapse.
Le neurone moteur, également appelé « motoneurone », est une cellule nerveuse spécialisée dans la commande des mouvements. Il existe en fait deux grands types de neurones moteurs, le premier est dit central et se situe dans le cerveau, il achemine le message initial du cerveau jusque dans la moelle épinière. Le second, dit périphérique, débute dans la moelle épinière et achemine le message de la moelle épinière jusqu’aux muscles. Dans les atteintes des neurones moteurs, seules les fonctions motrices sont touchées, il n’existe donc pas de troubles sphinctériens, de troubles de la sensibilité, ni de troubles de l’intelligence.
Il n’y a pas de cause précise identifiée à l’heure actuelle. Il existe plusieurs hypothèses pour expliquer la dégénérescence du neurone moteur.
Certaines sont en faveur de facteurs environnementaux, d’autres des facteurs endogènes, c’est-à-dire de mécanismes internes produits par l’organisme Aucune étude n’a pour l’instant mis en évidence de mécanisme précis. Les études qui ont été menées jusqu’à présent étaient axées sur l’un ou l’autre facteur. Ces recherches n’ayant rien donné, des études sont menées pour déterminer s’il existe des facteurs croisés entre les facteurs environnementaux et endogènes.
En fonction du mode de début, on distingue : les formes bulbaires avec l’apparition en premier de troubles de la parole ou de la déglutition et les formes spinales (c’est-à-dire touchant la moelle épinière) avec une apparition initiale sur un des membres. Il existe des SLA dites monoméliques, qui ne touchent qu’un membre, et une variante est la paralysie bulbaire pure qui ne touche que la déglutition et la parole.
